传统药物主要作用于相应的分子靶点（如激酶、受体、离子通道、转运体等蛋白质靶点）、生物通道或细胞过程，从而达到治疗疾病的药理作用。小分子化合物和抗体是医学药物开发的主要形式和首选。但只有10-14%的蛋白质能成为小分子化合物或抗体的目标。这限制了小分子化合物和抗体在药物开发中的可能性。

RNA治疗机制RNA治疗包括使用可编码RNA(如mRNA)和非编码RNA(如小干扰RNA(siRNA)，microRNA(miRNA)，反义寡核苷酸(ASO)，核酸适配体(aptamer)，核酶(ribozyme)和引导RNA(guideRNA(gRNA)等待)。这些核酸具有不同的结构特征和作用机制。图3。不同类型核酸的结构特征和作用机制ASO，siRNA和miRNA通过碱基互补配对原则靶向mRNA或pre-mRNA，治疗疾病的目的是通过基因沉默抑制靶蛋白的表达。

mRNA分子进入细胞，翻译成目标蛋白质，可用于蛋白质替代治疗或疫苗接种。核酸适配体通过其独特的三级结构，而不是其序列与靶蛋白的结合。CRISPR/Cas9系统由Cas9蛋白和引导RNA两种分子组成(“魔剪”CRISPR/Cas9，你get到了吗？Cas9蛋白被引导RNA分子激活，识别和切割基因组DNA功能。核酶具有催化活性RNA，特定的可降解mRNA序列。

核酸药物的适应症使用具有特定序列的核酸作为药物，打破了传统的药物治疗方法，只能作用于靶蛋白。这些核酸药物的候选目标丰富，适应症分布广泛。目前，获批上市的核酸药物的适应症大多集中在罕见病（如治疗脊髓性肌萎缩症）Nusinersen(修饰SMN2基因的前信使RNA剪接，从而促进全长SMN用于治疗脊髓性肌萎缩症的蛋白质生成)。用于治疗急性间歇性啉症。Givosiran，用于治疗1型原发性高草酸尿症Lumasiran用于治疗杜氏肌营养不良Viltolarsen(这些是已经FDA批准的么？