RNA介导蛋白替代疗法服务模式
蛋白替代疗法用于修复或补充罕见病、代谢疾病、酶缺陷症及各类蛋白缺失/功能不足病症患者体内缺失、表达不足或功能异常的蛋白。相较于传统重组蛋白给药方案，mRNA、circRNA、saRNA及DNA/RNA复合核酸技术可诱导患者体内细胞自主生成治疗性蛋白，为短期、可重复给药、适配性更强的蛋白替代疗法开辟全新研发路线。
核心研发考量要点
针对RNA、LNP介导的蛋白替代管线，研发核心评估维度：载体能否实现足量蛋白表达、表达时长是否匹配治疗需求、递送系统能否靶向目标组织/细胞、多次重复给药是否具备良好的安全性与低免疫原性。
RNA载体与表达方案选型
楷拓拥有全覆盖RNA载体平台，涵盖mRNA、circRNA、saRNA，可供客户针对蛋白替代场景对比不同表达水平与长效方案。若项目对表达持续周期要求较高，可根据靶蛋白类型、作用时长、组织分布、给药方案及安全需求，选用circRNA或saRNA，作为传统mRNA之外的备选开发路线。
工艺安全与杂质管控
工艺安全与杂质控制是RNA介导蛋白替代疗法CMC的核心环节。楷拓成熟的RNA工艺开发体系可实现双链RNA消减、各类残留杂质管控、RNA完整性优化及纯化工艺搭建，提升载体品质、降低工艺相关风险，为IND申报与临床阶段搭建标准化可控生产流程。
LNP与靶向LNP制剂配套服务
制剂端，楷拓可承接LNP/tLNP制剂开发与放大，自研MaxMix™ LNP工艺具备优异规模化能力与工艺稳定性，实现从早期制剂筛选到准GMP生产的平稳转化。团队积累多类脂质化学、创新脂质骨架自研经验，自有脂质知识产权，支撑下一代制剂方案开发。
楷拓一体化配套服务
楷拓为蛋白替代疗法提供全链条支撑：质粒模板构建、RNA原料药制备、LNP/tLNP制剂开发、分析方法开发、GMP规模化生产、无菌灌装、稳定性试验及全套CMC申报文件。客户可单独采购RNA原料药、LNP制剂、分析检测、GMP生产等单一模块，亦可选择从可行性研究到IND申报、临床开发的一站式CMC总包服务。
为何选择楷拓开发蛋白替代疗法项目
楷拓助力研发企业将蛋白体内表达的创新理念落地为工艺可行、可规模化、质量可控的管线，搭建清晰完整的临床转化技术路径。
楷拓生物为体外细胞、干细胞、iPSC管线提供质粒、RNA、gRNA、编辑试剂、LNP、蛋白、分析检测及GMP生产申报资料，具备中美CAR项目IND申报服务经验。
聚焦各研发阶段高品质原料，支撑细胞重编程、基因编辑、LNP转染与下游工艺开发。
适配CAR-T/NK、TCR-T、基因编辑免疫细胞，一站式供应核酸、编辑、LNP、蛋白原料。
适配重编程、分化、基因编辑，灵活供应多品类小批量实验物料。
适配多路线、小批量、高标准原料交付需求。
三种原料方案自由选配
满足早研小体量用料
CAR管线中美申报经验
无需强制大规模量产
整合质粒、RNA、LNP、基因编辑、蛋白、纳米抗体、分析、申报全链条服务。
支持电转、脂质递送多种细胞改造实验方案。
质粒构建、IVT模板、mRNA/环状RNA规模化制备。
gRNA、供体模板、编辑酶，适配电转/LNP体系。
重编程蛋白、功能酶、生长因子等实验耗材。
用于细胞靶向修饰、递送体系研发验证。
全套检测、COA、批记录、CMC资料，支撑中美IND申报。
覆盖科研级、准GMP、临床申报级物料，支撑IIT、IND全阶段。
适配CAR系列免疫细胞，提供全组合原料、递送验证及中美IND申报CMC资料。
面向干细胞重编程、分化、细胞建系，提供小批量分阶段质控物料。